米FDAがASM欠損症にゼンフォザイム承認 - m3.com

米国食品医薬品局（FDA）は8月31日、小児および成人の酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）欠損症の非中枢神経系病変に対する初の治療薬として、肝臓や脾臓、関連キーワードはありません