米FDAが輸血依存性βサラセミアに遺伝子治療承認 - 臨床ニュース | m3.com

米国食品医薬品局（FDA）は8月17日、成人および小児の輸血依存性βサラセミアに、初の自家CD34陽性細胞を用いた遺伝子治療betibeglogene autotemcel（商品関連キーワードはありません